2022年11月3日，ProventionBio宣布CD3抗體Teplizumab的最新進(jìn)展，今年2月重新遞交上市申請(qǐng)后獲得FDA授予突破療法認(rèn)證，PDUFA日期為11月17日。Provention收到FDA發(fā)出的提議說(shuō)明書以及上市后要求。Provention稱這與公司預(yù)期一致，已經(jīng)進(jìn)一步推進(jìn)商業(yè)化準(zhǔn)備。
受此消息影響，ProventionBio股價(jià)大漲26%，目前市值為6.86億美元。
Teplizumab去年曾首次遞交上市申請(qǐng)，但因?yàn)樯a(chǎn)變更之后未進(jìn)行PK可比性研究被FDA拒絕批準(zhǔn)。合作方禮來(lái)選擇退回Teplizumab權(quán)益，今年10月，ProventionBio宣布與賽諾菲達(dá)成合作，賽諾菲以2000萬(wàn)美元獲得Teplizumab的優(yōu)先選擇權(quán)(ROFN)，并對(duì)ProventionBio進(jìn)行3500萬(wàn)美元的股權(quán)投資。
一型糖尿病雖然僅占糖尿病的5%，但由于胰腺β細(xì)胞的損傷導(dǎo)致胰島素的絕對(duì)缺乏，對(duì)患者的生存質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。有一型糖尿病家族史的人患病的風(fēng)險(xiǎn)提高10-15倍。
一型糖尿病的發(fā)病率每年增加3-5%，有色人種發(fā)病率顯著高于白人。
一型糖尿病可以在一定程度上預(yù)測(cè)，尤其是相關(guān)胰島自身抗體的存在。
Teplizumab為一種CD3抗體，可以顯著減少高危人群發(fā)展之一型糖尿病的概率，顯著延長(zhǎng)發(fā)展至胰島素依賴的臨床疾病發(fā)生的時(shí)間(延長(zhǎng)2年)。
目前，沒有已經(jīng)上市的阻止一型糖尿病發(fā)生或延緩進(jìn)程的藥物，患者只能使用胰島素泵治療。如果順利獲批，Teplizumab將成為全球首款可以延緩一型糖尿病發(fā)生的藥物。
總結(jié)
在美國(guó)，stage2的潛在一型糖尿病高危人群有20萬(wàn)人，也講是Teplizumab的適用人群。一型糖尿病發(fā)病較早，延遲發(fā)病意味著疾病負(fù)擔(dān)可能推遲到患者能夠更好地管理其疾病的年齡，例如嬰兒期、小學(xué)、高中甚至大學(xué)之后，這對(duì)于疾病的自我管理具有重要意義。
