3月22日，CDE官方網(wǎng)站顯示，用于治療晚期實(shí)體瘤的先聲藥業(yè)SCR-6920膠囊的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)。
SCR-6920是一種口服蛋白精氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶5(PRMT5)抑制劑，由先聲制藥公司獨(dú)立開(kāi)發(fā)，與甲基硫腺苷磷酸化酶(MTAP)一起形成一對(duì)合成死亡基因。合成死亡是指一個(gè)單獨(dú)的基因失活并不影響細(xì)胞的生存，但如果兩個(gè)基因都失活，細(xì)胞就會(huì)死亡。
這一理論對(duì)抗腫瘤具有重要意義。正常細(xì)胞沒(méi)有大量的腫瘤細(xì)胞突變和基因復(fù)制錯(cuò)誤。如果發(fā)現(xiàn)相應(yīng)的合成死亡配對(duì)基因作為腫瘤突變基因的目標(biāo)，在不損傷正常細(xì)胞的情況下，可能會(huì)精確刺殺一個(gè)含有特定突變的腫瘤。
小分子抑制劑的研究已成為抗腫瘤藥物研發(fā)的熱點(diǎn)，PRMT5在肺癌、乳腺癌、胃癌、結(jié)直腸癌、卵巢癌、白血病、淋巴瘤等多種癌癥中表現(xiàn)出了過(guò)度的表現(xiàn)，并與大多數(shù)癌癥的進(jìn)展和預(yù)后差有關(guān)，表明其在腫瘤形成中起著重要作用。
SCR-6920具有高選擇性和有效的PRMT5活性抑制，在體外表現(xiàn)出對(duì)各種血液瘤和實(shí)體瘤細(xì)胞的增殖抑制活性，單一藥物可以顯著抑制多只小鼠CDX模型中的腫瘤生長(zhǎng)。同時(shí)，SCR-6920具有良好的跨種藥代動(dòng)力性能，具有良好的安全性和較大的治療窗口。
