2014年，金賽藥業(yè)研發(fā)的長效生長激素“金賽增”作為一款國產(chǎn)自研的生物藥獲批上市，截至10年后的今天，該藥依然是國內(nèi)獲批上市的長效生長激素。上市十年來，金賽增臨床應(yīng)用患兒已有約10萬例。同時，全球獨家的3年3000例大樣本Ⅳ期臨床研究驗證了其安全性與有效性。
短效生長激素的局限性在于，需每日注射，但頻繁注射可能會造成心理壓力，漏針現(xiàn)象嚴重，依從性欠佳，治療效果有時會大打折扣。PEG長效生長激素金賽增通過天然肽鍵鍵合方式，將天然結(jié)構(gòu)的生長激素和惰性PEG相連，如同為生長激素加了一層“金鐘罩”，大大降低了被腎臟過濾的速度，同時減少蛋白酶降解作用，可更長時間發(fā)揮藥效。每周注射一次，能達到每天注射治療的效果。
IV期臨床顯示，相比于短效制劑，長效生長激素不僅僅是“藥效時間變長”了，療效也變得更好了。數(shù)據(jù)顯示，使用長效生長激素治療的患者第25周年化生長速率達13.41cm/y，優(yōu)于短效。治療36個月，生長速率依然可保持在8.5cm/y。
安全性上，在治療26周的過程中超過2000例臨床研究顯示長效生長激素組“抗藥抗體”檢出率為零。3年長期治療后，患者的糖脂代謝指標均在正常范圍內(nèi)，IGF-1SDS，BMI等指標也都在正常范圍內(nèi)，沒有發(fā)現(xiàn)預(yù)期外的不良反應(yīng)。
金賽增第四期試驗樣本量龐大，在全國多地80余家醫(yī)院展開，由廣大專業(yè)醫(yī)療人才共同參與，且研究人種是中國患兒，是具備中國人群長時間的用藥經(jīng)驗的生長激素，另在不良反應(yīng)和抗體兩大指標表現(xiàn)上，也可謂同行更優(yōu)。
今年，金賽增新規(guī)格新適應(yīng)癥上市申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，可用于性腺發(fā)育不全（特納綜合征）所致女孩的生長障礙，有效填補了目前特納綜合征矮小治療領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，助力更多兒童健康成長。
