美國(guó)FDA加速審批計(jì)劃的新改革將賦予FDA更多權(quán)力，要求申辦人對(duì)藥品加速審批下執(zhí)行確證性研究，并將提高這些研究狀態(tài)的透明度。
FDA藥品審評(píng)和研究中心（CDER）首席副中心主任JacquelineCorrigan-Curay在5月份的食品和藥品法研究所（FDLI）年會(huì)上表示，“食品和藥品綜合改革法案（FDORA）立法為我們提供了新的和令人興奮的工具來(lái)進(jìn)一步改進(jìn)加速審批?！?/p>
她表示，新法律明確規(guī)定，F(xiàn)DA有權(quán)要求企業(yè)在藥物批準(zhǔn)之前開(kāi)始確證性研究，“我們的法規(guī)中一直規(guī)定應(yīng)該進(jìn)行確證性研究，但我們沒(méi)法說(shuō)必須滿(mǎn)足加速批準(zhǔn)的所有標(biāo)準(zhǔn)，在研究沒(méi)有完成時(shí)，我們不能說(shuō)沒(méi)有完成研究就‘拒絕批準(zhǔn)’?！?/p>
FDORA還要求FDA每六個(gè)月而不是每年發(fā)布一次確證性研究的狀態(tài)，從而提高透明度。此外，新法要求所有使用加速審批途徑的所有FDA中心發(fā)布正在進(jìn)行的研究的狀態(tài)，并列出哪些研究被確證或撤銷(xiāo)。
法律還創(chuàng)建了一個(gè)更加簡(jiǎn)化的流程，以便在上市后研究未能確證有效性時(shí)撤銷(xiāo)藥品批準(zhǔn)。目前的撤銷(xiāo)過(guò)程“相當(dāng)漫長(zhǎng)且過(guò)于拘泥于法律條款。新流程更加透明，允許申請(qǐng)人在加急的時(shí)間內(nèi)對(duì)這些決定提出上訴?！?/p>
最后，新法要求建立一個(gè)新的加速審批委員會(huì)，由各個(gè)使用加速審批的FDA中心成員組成，以確保高級(jí)領(lǐng)導(dǎo)層在加速審批政策上保持一致。
Corrigan-Curay表示，“總的來(lái)說(shuō)，我們非常興奮，我承認(rèn)加速計(jì)劃正在發(fā)揮作用，但仍有改進(jìn)余地，我們非常高興有這些立法授權(quán)可以開(kāi)始著手工作?！?/p>
加速審批計(jì)劃去年受到美國(guó)衛(wèi)生部監(jiān)察長(zhǎng)辦公室（OIG）的批評(píng)，OIG發(fā)現(xiàn)超過(guò)三分之一的加速審批申請(qǐng)不符合其最初的確證性試驗(yàn)日期，其中4件申請(qǐng)已超過(guò)其確證性試驗(yàn)截止日期5年以上。
禮來(lái)衛(wèi)生政策和戰(zhàn)略總監(jiān)MaureenJapha表示，禮來(lái)支持改革?！凹铀賹徟緩绞嵌Y來(lái)一段時(shí)間以來(lái)一直在考慮的事情，我們希望確保我們能夠保護(hù)這條路徑?！币恍┐_證性研究的完成可能具有挑戰(zhàn)性，但作為一般規(guī)則，“我們將在加速審批之前啟動(dòng)這些研究。”去年11月，禮來(lái)發(fā)布了一系列關(guān)于加速審批的原則，稱(chēng)公司致力于生成確證性試驗(yàn)數(shù)據(jù)，如果確證性研究未能確證藥物的獲益，禮來(lái)將向FDA提出撤銷(xiāo)決定。
生物技術(shù)創(chuàng)新組織（BIO）的JohnMurphy表示，在FDORA頒布之前，媒體、醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）以及州政府對(duì)FDA的加速審批計(jì)劃進(jìn)行了“相當(dāng)大規(guī)模的攻擊。（有關(guān)加速審批的辯論，可點(diǎn)擊合集標(biāo)簽閱覽往期資訊。）很大程度上，去年一年，我們?cè)诜浅Ｘ?fù)面的聲音之中討論FDORA的變化。我們希望看到新立法規(guī)定的一系列措施盡可能得到有力的執(zhí)行?！?/p>
