要保障人民群眾的健康水平，滿足我國(guó)乃至全球尚未滿足的臨床需求，需從源頭加大創(chuàng)新力度，動(dòng)員一切可以動(dòng)員的力量，加速推動(dòng)更多的創(chuàng)新藥物研發(fā)上市，這對(duì)于增進(jìn)人民群眾福祉、推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)具有重要意義。
近年來(lái)，隨著國(guó)家政策改革持續(xù)深化，激勵(lì)藥品創(chuàng)新的措施不斷出臺(tái)，我國(guó)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到提升，新研究、新發(fā)現(xiàn)、新療法涌現(xiàn)，但目前仍存在大量未被滿足的臨床需求——某些疾病仍然存在無(wú)藥可治、發(fā)病率增加、終身服藥等問(wèn)題。為進(jìn)一步推動(dòng)新藥研發(fā)進(jìn)程，促進(jìn)學(xué)術(shù)交流與研究合作，2023年3月25日至26日，由中國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展基金會(huì)主辦的第二屆中國(guó)肝病創(chuàng)新論壇在北京盛大舉行。本次會(huì)議聚焦“協(xié)同創(chuàng)新”，200多名來(lái)自國(guó)內(nèi)外的科學(xué)家、研發(fā)人員、臨床醫(yī)生、方法學(xué)專家、法規(guī)監(jiān)管專家及相關(guān)企業(yè)代表現(xiàn)場(chǎng)參會(huì)，針對(duì)肝臟疾病領(lǐng)域新藥研發(fā)的熱點(diǎn)難點(diǎn)問(wèn)題，交流探討新手段、新技術(shù)、新理念和創(chuàng)新藥物療法，迸發(fā)思想火花，共同分享信息、交流經(jīng)驗(yàn)。會(huì)議取得了廣大的社會(huì)影響，共有5000余人通過(guò)網(wǎng)絡(luò)直播觀看了會(huì)議。
征服肝病之路雖難必行，多方發(fā)力為新藥研發(fā)添信心
據(jù)中國(guó)工程院院士、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部莊輝教授介紹道，“肝病是我國(guó)嚴(yán)重的公共衛(wèi)生問(wèn)題。盡管我國(guó)在乙型肝炎的預(yù)防方面取得了舉世矚目的成就，但現(xiàn)存的慢性乙型肝炎患者數(shù)目仍然眾多。同時(shí)酒精性及非酒精性（代謝相關(guān)性）脂肪性肝病等非病毒性肝病也日益增多。然而，目前除了丙型肝炎能被根治外，乙型肝炎等其他肝病尚無(wú)根治藥物?！痹诖吮尘跋?，加快創(chuàng)新型肝病藥物的研發(fā)和上市進(jìn)度，是實(shí)現(xiàn)“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略規(guī)劃的重要保障之一。
創(chuàng)新藥物的研發(fā)過(guò)程充滿風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)，其中臨床試驗(yàn)階段往往耗時(shí)最長(zhǎng)、耗資最大、風(fēng)險(xiǎn)最高。因此，新藥臨床研究更需要多方的密切合作和高度協(xié)調(diào)。中國(guó)科學(xué)院院士、解放軍第五醫(yī)學(xué)中心王福生教授指出，這也是中國(guó)肝病創(chuàng)新論壇不僅要匯聚臨床專家，還要高校/科研院所、制藥企業(yè)、非盈利性公益組織及新藥評(píng)審和監(jiān)管機(jī)構(gòu)等諸多利益相關(guān)方共同參與的原因。通過(guò)論壇的充分交流分享，相信一定可以共同推動(dòng)我國(guó)肝病領(lǐng)域的新藥研發(fā)和成果轉(zhuǎn)化。
本次大會(huì)主席首都醫(yī)科大學(xué)附屬友誼醫(yī)院賈繼東教授介紹道，在2021年7月舉辦的首屆中國(guó)肝病創(chuàng)新論壇上，我們就與領(lǐng)域內(nèi)的各方共同簽署并宣讀了《關(guān)于促進(jìn)肝病領(lǐng)域合作創(chuàng)新的倡議書(shū)》，希望通過(guò)這個(gè)平臺(tái)，不斷匯聚各方智慧和能量，給新藥研發(fā)帶來(lái)新的幫助。
2021年首屆中國(guó)肝病創(chuàng)新論壇上與會(huì)專家學(xué)者共同簽署并宣讀了《關(guān)于促進(jìn)肝病領(lǐng)域合作創(chuàng)新的倡議書(shū)》
近年來(lái)，國(guó)家大幅加大創(chuàng)新藥物研發(fā)投入，《藥品管理法》明確鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，《藥品注冊(cè)管理辦法》設(shè)立四個(gè)加快通道推動(dòng)具有臨床價(jià)值的新藥上市。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局趙建中部長(zhǎng)和評(píng)審專家陳穎博士也來(lái)到了會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)，跟與會(huì)專家學(xué)者進(jìn)行了充分探討，并就“乙肝新藥臨床研究的指導(dǎo)原則”和“脂肪肝新藥研發(fā)指導(dǎo)原則”進(jìn)行了解讀。
吉利德科學(xué)、翰森制藥、特寶生物、GSK、瑞博生物、騰盛博藥、歌禮等制藥企業(yè)的專家和研發(fā)人員也參與了本次會(huì)議，對(duì)相關(guān)創(chuàng)新藥物和創(chuàng)新技術(shù)做了精彩分享，與參會(huì)專家學(xué)者交流探討，互通有無(wú)，充分了解臨床需求，共同探索新藥研發(fā)的更多可能。
全民健康一個(gè)都不能少！常見(jiàn)病與罕見(jiàn)病新藥研發(fā)兩手抓
我國(guó)約有2000-3000萬(wàn)例慢性乙型肝炎（CHB）患者，目前的治療措施以抗病毒治療為主，只有不到11%的患者獲得功能性治愈（臨床治愈），即停藥后HBsAg持續(xù)消失，血清中HBVDNA檢測(cè)不到，ALT正常，但肝組織中仍有cccDNA和整合的HBVDNA。CHB患者想真正達(dá)到徹底治愈，即清除cccDNA和整合的HBVDNA，還需要新藥的研發(fā)。在陳成偉教授、魏來(lái)教授、?？∑娼淌凇⒛显旅艚淌?、段鐘平教授、謝雯教授、尤紅教授主持的病毒性肝炎治愈進(jìn)展專題，李文輝教授、魯鳳民教授、謝堯教授、高志良教授等專家共同圍繞乙肝功能性治愈的總體策略、不同機(jī)制的新藥研發(fā)現(xiàn)狀等多個(gè)方面進(jìn)行深入分享和交流，目前在研抗HBV新藥多處于I/II期或臨床前研究，且需要聯(lián)合治療。
代謝相關(guān)脂肪性肝炎、肝纖維化、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）專題也備受矚目，在賈戰(zhàn)生教授、饒慧瑛教授、竇曉光教授的主持下，魏來(lái)教授、尤紅教授等專家指出，NASH藥物的臨床開(kāi)發(fā)比其他臨床藥物更加漫長(zhǎng)，NASH領(lǐng)域在研藥物涉及多個(gè)靶點(diǎn)，也有針對(duì)不同靶點(diǎn)的藥物聯(lián)合開(kāi)發(fā)，部分已經(jīng)進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)階段，但結(jié)果喜憂參半。創(chuàng)新的新創(chuàng)試驗(yàn)設(shè)計(jì)可能有助于提高NASH試驗(yàn)的效率，創(chuàng)新的肝纖維化無(wú)創(chuàng)診斷技術(shù)是未來(lái)趨勢(shì)。
對(duì)少見(jiàn)病和罕見(jiàn)病人群的關(guān)注，是一個(gè)國(guó)家社會(huì)文明進(jìn)步的象征之一，要實(shí)現(xiàn)全民健康，就不能少了少見(jiàn)病和罕見(jiàn)病人群。也正是因此，本次大會(huì)除了對(duì)病毒性肝炎、非酒精性脂肪肝等常見(jiàn)病的新藥研發(fā)和創(chuàng)新技術(shù)進(jìn)展進(jìn)行了充分探討外，還特別增設(shè)了丁肝和少見(jiàn)、罕見(jiàn)病專題。在由高志良教授和毛青教授主持的丁肝專場(chǎng)，與會(huì)專家指出，丁肝少見(jiàn)，但仍是不容忽視的重要肝臟疾病。而過(guò)去被認(rèn)為罕見(jiàn)的諸如PBC、PSC等膽汁淤積性疾肝病，在臨床實(shí)際中可能并不罕見(jiàn)。在楊永平教授、任紅教授主持的少見(jiàn)、罕見(jiàn)病專題中，歐曉娟教授、段維佳教授等專家就少見(jiàn)罕見(jiàn)肝病最新的研發(fā)進(jìn)展和潛在靶點(diǎn)、人群和藥物的應(yīng)用前景進(jìn)行了研討。
善用科技之力，科學(xué)方法與創(chuàng)新技術(shù)提高研發(fā)速度和成功率
ChatGPT的爆火，讓人工智能等創(chuàng)新技術(shù)引發(fā)大眾熱議，其是否能應(yīng)用于新藥研發(fā)？在臨床研究中怎么應(yīng)用？在董瑞華教授、黃燕教授、徐小元教授、陳軍教授主持的創(chuàng)新技術(shù)專題中，趙新顏教授、秦國(guó)友教授、孔媛媛教授等方法學(xué)專家分享了肝病預(yù)后臨床預(yù)測(cè)模型的開(kāi)發(fā)、驗(yàn)證、更新流程，模型的評(píng)估方法及現(xiàn)臨床研究的估計(jì)目標(biāo)等，從統(tǒng)計(jì)學(xué)視角為肝病新藥研發(fā)提供創(chuàng)新方法思路。
英矽智能科技（上海）有限公司與上海艾莎醫(yī)學(xué)科技有限公司則介紹了人工智能在藥物研發(fā)和臨床研究管理中的應(yīng)用，為臨研行業(yè)的未來(lái)展開(kāi)了一幅更為廣闊的圖景。以艾莎醫(yī)學(xué)為例，其公司自主研發(fā)的基于大數(shù)據(jù)與AI算法的智能系統(tǒng)可在臨床研究方案設(shè)計(jì)、患者招募、數(shù)據(jù)收集、遠(yuǎn)程監(jiān)查、統(tǒng)計(jì)分析、患者管理等全流程應(yīng)用，大幅提升臨床研究的管理效率與半徑，并形成以患者為中心的臨研一體化生態(tài)閉環(huán)，沉淀高質(zhì)量醫(yī)療數(shù)據(jù)，保障患者最大化獲益。
中國(guó)肝病創(chuàng)新論壇是由中國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展基金會(huì)主辦，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院、國(guó)家消化系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心和中國(guó)肝炎防治基金會(huì)提供學(xué)術(shù)支持，中華醫(yī)學(xué)會(huì)肝病學(xué)分會(huì)臨床流行病學(xué)與循證醫(yī)學(xué)協(xié)作組、北京市肝病創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)聯(lián)盟、北京市醫(yī)藥健康臨床概念驗(yàn)證中心、CR-HepB與上海艾莎醫(yī)學(xué)科技有限公司協(xié)辦的聚焦創(chuàng)新藥物研發(fā)的高規(guī)格學(xué)術(shù)會(huì)議。
創(chuàng)新藥物的誕生需要社會(huì)多方的力量，期待未來(lái)中國(guó)肝病創(chuàng)新論壇所開(kāi)創(chuàng)的兼容并蓄、交流協(xié)作的模式與理念在更多疾病領(lǐng)域得以應(yīng)用，多方攜手共同促進(jìn)更多新藥、好藥的研發(fā)，解決人民群眾未被滿足的臨床需求，加快推進(jìn)我國(guó)從制藥大國(guó)向制藥強(qiáng)國(guó)邁進(jìn)。
