2022年，國(guó)家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)逾50款創(chuàng)新藥上市，其中包括17款1類新藥。2023年，有更多創(chuàng)新藥值得期待。記者綜合藥明康德、醫(yī)藥魔方等多方數(shù)據(jù)，篩選出10款2023年有望在國(guó)內(nèi)獲批上市的新藥。從藥物類型來(lái)看，雙抗、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、CAR-T產(chǎn)品成為常見類型。
1.藥物名稱：杰克替尼
研發(fā)企業(yè)：澤璟制藥
適應(yīng)癥：中高危骨髓纖維化
杰克替尼是澤璟制藥自主研發(fā)的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，澤璟制藥擁有該產(chǎn)品的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。2022年10月，鹽酸杰克替尼片新藥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，適應(yīng)癥為中高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥后骨髓纖維化（Post-PV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化（Post-ET-MF）。
鹽酸杰克替尼片也是第一個(gè)申請(qǐng)新藥上市的國(guó)產(chǎn)JAK抑制劑類創(chuàng)新藥物。此前，鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療骨髓纖維化的研究獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持。
2.藥物名稱：伊基侖賽
研發(fā)企業(yè)：馴鹿醫(yī)療、信達(dá)生物
適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤
以CAR-T療法為代表的細(xì)胞治療成為目前全球藥物研發(fā)的主要市場(chǎng)之一，今年的CAR-T產(chǎn)品也值得期待。伊基侖賽是由馴鹿醫(yī)療和信達(dá)生物開發(fā)的針對(duì)BCMA的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞。該藥Ⅰ/Ⅱ期注冊(cè)性臨床研究結(jié)果顯示，伊基侖賽在人體內(nèi)具有優(yōu)異的安全性和有效性，79例經(jīng)過(guò)至少三線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者經(jīng)治療后ORR（客觀緩解率）為94.9%。
伊基侖賽用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤被國(guó)家藥監(jiān)局納入突破性治療品種名單，也被美國(guó)FDA授予孤兒藥稱號(hào)。此外，馴鹿醫(yī)療還于2022年6月向國(guó)家藥監(jiān)局提交了伊基侖賽用于治療多發(fā)性骨髓瘤的上市申請(qǐng)，并被納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，成為國(guó)內(nèi)首款申請(qǐng)上市的靶向BCMA的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。
3.藥物名稱：赫基侖賽
研發(fā)企業(yè)：合源生物
適應(yīng)癥：B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病
值得期待的CAR-T產(chǎn)品還有更多。赫基侖賽注射液是合源生物在研的一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。
此前，該藥已被國(guó)家藥監(jiān)局納入突破性治療品種，并獲得美國(guó)FDA授予孤兒藥資格。2022年12月，赫基侖賽注射液的上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理并被納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）患者。
4.藥物名稱：注射用德曲妥珠單抗
研發(fā)企業(yè)：阿斯利康/第一三共
適應(yīng)癥：乳腺癌
注射用德曲妥珠單抗屬于ADC療法，由靶向HER2的人源化單克隆抗體通過(guò)四肽可裂解連接子，與拓?fù)洚悩?gòu)酶1抑制劑有效載荷連接組成。
該藥此前已有多個(gè)適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，包括HER2陽(yáng)性和HER2低表達(dá)的乳腺癌、HER2陽(yáng)性胃癌和胃食管結(jié)合部腺癌等。2022年3月，德曲妥珠單抗治療HER2陽(yáng)性乳腺癌的上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理并被納入優(yōu)先審評(píng)；五個(gè)月后，該藥治療HER2低表達(dá)成人乳腺癌的上市申請(qǐng)?jiān)佾@國(guó)家藥監(jiān)局受理。
5.藥物名稱：Galcanezumab
研發(fā)企業(yè)：禮來(lái)
適應(yīng)癥：偏頭痛
除了多款創(chuàng)新藥“聚焦”的腫瘤領(lǐng)域，其他領(lǐng)域的新藥也值得期待。
Galcanezumab是禮來(lái)公司在研的一種人源化CGRP（降鈣素基因相關(guān)肽）單克隆抗體。GRP是觸發(fā)偏頭痛發(fā)作的“開關(guān)”，Galcanezumab通過(guò)與CGRP結(jié)合來(lái)阻斷CGRP與受體相結(jié)合，從而有望緩解和改善頭痛癥狀。
該藥此前已經(jīng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于成人偏頭痛的預(yù)防性治療，以及減少成人陣發(fā)性叢集性頭痛發(fā)作頻率，可每月一次由患者自我皮下注射。丁香園Insight數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，Galcanezumab注射液的新藥上市申請(qǐng)已于2022年7月獲國(guó)家藥監(jiān)局受理。
6.藥物名稱：Faricimab
研發(fā)企業(yè)：羅氏
適應(yīng)癥：糖尿病黃斑水腫等
Faricimab注射液是羅氏在研的一種雙特異性抗體，為全球首款眼科雙抗，該藥可以同時(shí)靶向阻斷兩條關(guān)鍵致病通路——Ang-2和VEGF-A。這兩種通路都能破壞血管的穩(wěn)定性，使血管發(fā)生滲漏，增加炎癥的發(fā)生，從而驅(qū)動(dòng)許多可導(dǎo)致視力喪失的視網(wǎng)膜疾病。Faricimab已于2022年1月首次獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于治療糖尿病性黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）。丁香園Insight數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，2022年8月，該產(chǎn)品的新藥上市申請(qǐng)獲得CDE受理。
7.藥物名稱：珂羅利單抗
研發(fā)企業(yè)：羅氏
適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
珂羅利單抗是一種修飾的抗C5抗體，2022年8月10日，國(guó)家藥監(jiān)局承辦了該藥的上市申請(qǐng)，并且被納入優(yōu)先評(píng)審，適應(yīng)癥為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。彼時(shí)，羅氏還未在美國(guó)FDA提交上市申請(qǐng)，因此，該藥可能成為羅氏史上首個(gè)以中國(guó)作為全球首發(fā)的創(chuàng)新藥物。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種獲得性造血干細(xì)胞缺陷性疾病，由體細(xì)胞X染色體連鎖PIG-A基因突變所致，臨床主要表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血，不同程度骨髓衰竭和血栓形成。白細(xì)胞減少、血小板減少，動(dòng)靜脈血栓及陣發(fā)性發(fā)作為其常見表現(xiàn)。
8.藥物名稱：Mobocertinib
研發(fā)企業(yè)：武田
適應(yīng)癥：特定非小細(xì)胞肺癌
腫瘤領(lǐng)域一向是新藥研發(fā)的重點(diǎn)領(lǐng)域，2023年，有多款藥物在研藥物適應(yīng)癥均為腫瘤。Mobocertinib是武田在研的一款同類首創(chuàng)的強(qiáng)效口服小分子酪氨酸激酶抑制劑。該藥此前被美國(guó)食藥監(jiān)局（美國(guó)FDA）授予優(yōu)先審評(píng)資格和突破性療法認(rèn)定，并于2021年9月在美國(guó)獲得加速批準(zhǔn)，用于治療攜帶EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。國(guó)內(nèi)上市進(jìn)程方面，2021年7月，Mobocertinib針對(duì)上述適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理并被納入優(yōu)先審評(píng)。
9.藥物名稱：利特昔替尼
研發(fā)企業(yè)：輝瑞
適應(yīng)癥：斑禿
2022年11月，國(guó)家藥監(jiān)局將輝瑞的利特昔替尼膠囊上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)，特昔替尼膠囊將被用于適合接受系統(tǒng)性治療的12歲及以上青少年和成人斑禿患者，包括全禿和普禿。
利特昔替尼是由美國(guó)輝瑞開發(fā)的一款新型口服靶向Janus激酶3(JAK3)抑制劑。臨床研究證明，利特昔替尼可以有效阻斷信號(hào)分子和免疫細(xì)胞活性，而這些信號(hào)分子和免疫細(xì)胞被認(rèn)為是導(dǎo)致斑禿的原因。此前，利特昔替尼曾獲得美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定用以治療斑禿。
10.藥物名稱：依魯奧克片
研發(fā)企業(yè)：齊魯制藥
適應(yīng)癥：ALK陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌
2021年7月，齊魯制藥1類新藥依魯奧克片的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，擬用于既往接受過(guò)克唑替尼治療后疾病進(jìn)展或?qū)诉蛱婺岵荒褪艿腁LK陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者。這也是齊魯制藥首款遞交上市申請(qǐng)的1類新藥。
該藥為齊魯制藥自主研發(fā)的新型ALK/ROS1抑制劑，可抑制不同融合類型的野生型以及ALK 抑制劑耐藥突變的ALK激酶活性，同時(shí)可有效抑制不同融合類型ROS1激酶的活性。
