美國(guó)FDA于5月初發(fā)布分散式臨床試驗(yàn)（DCT）指南草案，旨在為藥品、生物制品和器械臨床試驗(yàn)的申辦人提供建議。該指南草案的制定是為了滿足《食品和藥品綜合改革法案》（FDORA）中有關(guān)發(fā)布或修訂指南草案的要求，澄清和推進(jìn)分散式臨床研究的使用，以支持藥物和器械開發(fā)。
FDA將分散式臨床試驗(yàn)定義為“部分或所有與試驗(yàn)相關(guān)的活動(dòng)在傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)地點(diǎn)以外的地點(diǎn)進(jìn)行”的試驗(yàn)，例如通過遠(yuǎn)程醫(yī)療預(yù)約在試驗(yàn)參與者家中進(jìn)行隨訪，或在當(dāng)?shù)蒯t(yī)療保健機(jī)構(gòu)進(jìn)行實(shí)驗(yàn)室化驗(yàn)。FDA表示，指南草案的目標(biāo)是通過使用分散的臨床試驗(yàn)“推進(jìn)醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和研究”，以減少參與障礙、增加試驗(yàn)參與者的“廣度和多樣性”，促進(jìn)藥物開發(fā)。
FDA局長(zhǎng)RobertCaliff表示，“FDA長(zhǎng)期以來一直在考慮分散式臨床試驗(yàn)的好處。數(shù)字健康技術(shù)的進(jìn)步和新冠疫情大流行背景下，許多試驗(yàn)參與者的親自訪問受限或無法訪問，加速了這些活動(dòng)的更廣泛采用。隨著我們尋求改進(jìn)證據(jù)生成系統(tǒng)，分散式臨床試驗(yàn)可能會(huì)增加試驗(yàn)參與者的便利性，減輕護(hù)理人員的負(fù)擔(dān)，擴(kuò)大對(duì)更多樣化人群的覆蓋范圍，提高試驗(yàn)效率，并促進(jìn)對(duì)罕見病和影響那些行為能力有限人群的疾病的研究。”
FDA對(duì)分散式臨床試驗(yàn)和傳統(tǒng)現(xiàn)場(chǎng)試驗(yàn)有相同的要求，F(xiàn)DA為分散試驗(yàn)提供了建議，包括設(shè)計(jì)考慮、如何進(jìn)行遠(yuǎn)程試驗(yàn)訪問和其他相關(guān)活動(dòng)、使用數(shù)字健康技術(shù)獲取數(shù)據(jù)、申辦人和研究者的角色和責(zé)任，如何獲得知情同意和機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)對(duì)知情同意的監(jiān)督，如何確定研究產(chǎn)品的適當(dāng)使用，如何包裝和運(yùn)輸研究產(chǎn)品，以及如何安全地監(jiān)查參與者。
FDA還承認(rèn)試驗(yàn)可以采取完全分散式，或混合分散式。例如，完全分散式試驗(yàn)在非傳統(tǒng)試驗(yàn)場(chǎng)地進(jìn)行所有活動(dòng)，而混合分散式試驗(yàn)可能在傳統(tǒng)場(chǎng)地進(jìn)行一些現(xiàn)場(chǎng)訪問，而在非傳統(tǒng)試驗(yàn)場(chǎng)地進(jìn)行其他訪問。FDA指出，簡(jiǎn)單產(chǎn)品的申辦人可能會(huì)受益于完全分散式試驗(yàn)，而混合解決方案可能更適合在特定研究場(chǎng)地進(jìn)行復(fù)雜醫(yī)學(xué)評(píng)估并進(jìn)行遠(yuǎn)程隨訪的研究產(chǎn)品。
FDA表示，分散式臨床試驗(yàn)的研究者仍對(duì)試驗(yàn)的整體執(zhí)行以及在試驗(yàn)中開展活動(dòng)的人員負(fù)責(zé)。分散式試驗(yàn)的研究者也仍然負(fù)責(zé)獲得知情同意，確保研究產(chǎn)品的適當(dāng)管理，并合理執(zhí)行和記錄有效性和安全性評(píng)估。FDA指出，在分散式臨床試驗(yàn)中協(xié)調(diào)所有試驗(yàn)活動(dòng)可能是一個(gè)潛在的挑戰(zhàn)，但分散式臨床試驗(yàn)應(yīng)該備有計(jì)劃來“促進(jìn)試驗(yàn)的分散化”。
FDA還指出，“這些計(jì)劃應(yīng)酌情考慮使用當(dāng)?shù)蒯t(yī)療保健設(shè)施、當(dāng)?shù)蒯t(yī)療保健提供者和當(dāng)?shù)嘏R床實(shí)驗(yàn)室設(shè)施；訪問試驗(yàn)參與者的家；并將研究性產(chǎn)品直接分發(fā)給參與者。與DCT的可行性、設(shè)計(jì)、實(shí)施或分析相關(guān)的具體問題應(yīng)盡早與FDA的相關(guān)審評(píng)部門討論。適當(dāng)?shù)呐嘤?xùn)、監(jiān)督以及前期風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和管理將是成功實(shí)施DCT的關(guān)鍵?！?/p>
