“瓷娃娃”“漸凍人”“蝴蝶寶貝”“月亮孩子”……這些名字背后，對應的是多種罕見病。罕見病診療及管理是一個龐大復雜的系統(tǒng)工程，需要一部專門且系統(tǒng)的法律，來全面提升我國罕見病診療及管理水平。
今年全國兩會，全國人大代表、榮昌生物董事長王威東建議，加快對罕見病診療及管理專門立法，規(guī)范罕見病藥品醫(yī)療器械研發(fā)、審批，指導罕見病診療管理。同時，他也關注到我國創(chuàng)新藥企面臨的諸多困難，以及民眾臨床重大需求方面尚未被滿足的現(xiàn)狀，由此建議提高創(chuàng)新藥可及性。
針對罕見病診療及管理立法
罕見病藥物市場規(guī)模小，導致研發(fā)難度大、臨床試驗開展難，所需的研發(fā)時間更長、資金投入更高。此外，即使藥品研發(fā)成功并上市，仍面臨著一些難題。“比如說，市場準入時間較長，而產品專利期有限，專利到期后原研企業(yè)利潤面臨進一步下降風險?！蓖跬|認為，多種原因導致罕見病藥物研發(fā)投資回報率低，企業(yè)回本難，普遍缺乏開發(fā)、生產罕見病藥物的能力和積極性。
“罕見病的診療是一個龐大的系統(tǒng)工程，而現(xiàn)有法律法規(guī)還不健全，罕見病的定義、發(fā)現(xiàn)、認定、發(fā)布、診斷、治療、藥品研發(fā)及供給、醫(yī)療保障等各方面都缺少法律的界定、約束和保障?！痹谕跬|看來，鑒于罕見病診療及管理的系統(tǒng)性和復雜性，唯有通過對罕見病診療及管理進行專門的、系統(tǒng)的立法，才能從根本上破解罕見病保障困局，整體提升國家健康水平。
王威東建議，應立法明確罕見病的認定標準和程序，建立、完善罕見病目錄動態(tài)發(fā)布機制，建立罕見病診療體系規(guī)劃建設與管理，制定罕見病藥物、醫(yī)療器械的研發(fā)生產供給及激勵政策，完善配套醫(yī)療保障制度。
此外，王威東還建議明確界定各級有關部門職責，確保政策的系統(tǒng)性、協(xié)同性和精準性，設立罕見疾病藥物研發(fā)基金，提高財政經費保障力度，完善督導考核機制，推進目標責任落實，合力維護好罕見病患者的基本醫(yī)療權益。
提高創(chuàng)新藥可及性
罕見病治療藥物中，蛋白、抗體、基因等高技術所占的比重更高，這意味著罕見病藥物的創(chuàng)新含量更高。
隨著國家醫(yī)保準入談判機制不斷完善，國產創(chuàng)新藥進入國家醫(yī)保目錄的周期大大縮短，可及性得到有效提升，在不同程度滿足廣大患者急需的臨床需求同時，也促進了創(chuàng)新藥企的產業(yè)化進程。
“我們要使創(chuàng)新藥企的研發(fā)投入和商業(yè)轉化形成良性循環(huán)，不斷提升醫(yī)藥領域創(chuàng)新能力和積極性，持續(xù)推出廣大人民群眾需要的創(chuàng)新藥物，降低患者的醫(yī)療負擔，增加創(chuàng)新藥的可及性，以滿足尚未被滿足的重大臨床需求，并且保證我國創(chuàng)新藥物供給的戰(zhàn)略安全。”王威東說。
王威東建議，要創(chuàng)新談判藥品評估體系，實施定價保護機制。對臨床價值高、患者急需、替代性不強的創(chuàng)新藥，特別是同類首創(chuàng)、同類最佳的藥品，給予企業(yè)進入醫(yī)保目錄后5至8年的價格保護期，新增適應證以“零降價”方式進入醫(yī)保目錄，便于收回研發(fā)成本，保護新藥研發(fā)及開拓新適應證的積極性。
“目前，兩年的協(xié)議有效期不能滿足創(chuàng)新藥市場準入的周期要求，兩年協(xié)議期滿后又將面臨再次談判及降價，程序繁瑣且影響創(chuàng)新藥的可及性?！蓖跬|建議將談判藥品進入醫(yī)保目錄的協(xié)議期延長至5年以上。
此外，王威東還建議加強對“雙通道”管理機制的督導落實，督促各省份將醫(yī)保談判藥品納入“雙通道”管理，確?！熬让帯蹦?a href="http://www.xuyinyin.com/zt/price.html" class="match_link">買到、能報銷；打通藥物可及性的“最后一公里”，有關醫(yī)療機構應在創(chuàng)新藥納入醫(yī)保目錄后第一時間采購使用，不受醫(yī)院藥事會限制，醫(yī)療機構主管部門不將創(chuàng)新藥納入“藥占比”考核范圍。
